ב-11 באוקטובר 2024, Hympavzi (marstacimab-hncq), נוגדן חד שבטי אנושי המכוון ל"מעכב מסלול גורם רקמה" קיבל US US FDAאישורה של תרופה חדשה למניעת התקפי דימומים אצל אנשים עם המופיליה A או המופיליה B.
מוקדם יותר, ב-19 בספטמבר 2024, הוענק ל-Hympavzi אישור שיווק מסוכנות הרפואה האירופית (EMA) לטיפול מונע של התקפי דימום בחולים עם המופיליה חמורה A או B.
המופיליה A היא הפרעת דימום תורשתית הנגרמת על ידי חוסר בגורם קרישת דם VIII בעוד המופיליה B נגרמת על ידי אי ספיקה של גורם הקרישה IX. שני המצבים מטופלים באופן קונבנציונלי על ידי החלפת גורמי קרישת דם חסרים על ידי זריקות.
Hympavzi מונע התקפי דימום על ידי תהליך אחר. הוא מכוון לחלבון נוגד הקרישה המופיע באופן טבעי הנקרא "מעכב מסלול רקמה" ומפחית את פעילות נוגדת הקרישה שלו ובכך מגדיל את כמות הטרומבין.
התרופה החדשה מספקת אפשרות טיפול חדשה לחולים. זהו טיפול ראשון ללא פקטור ופעם שבועי בהמופיליה B.
אישור ה-FDA של Hympavzi מבוסס על תוצאות משביעות רצון מהניסוי הקליני הרב-מרכזי שלב 3 שהעריך את בטיחותו ויעילותו בקרב משתתפים מתבגרים ומבוגרים בגילאי 12 עד מתחת ל-75 שנים עם המופיליה A חמורה או המופיליה B חמורה בינונית עד חמורה.
***
מקורות:
- מהדורת חדשות של ה-FDA - ה-FDA מאשר טיפול חדש להמופיליה A או B. פורסם ב-11 באוקטובר 2024. זמין בכתובת https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi - Marstacimab. זמין ב https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B. ){kind=link}