Asciminib (Scemblix) אושרה למטופלים מבוגרים עם לוקמיה מיאלואידית כרונית (Ph+ CML) בשלב כרוני (CP) שאובחנה לאחרונה בפילדלפיה. האישור המואץ ניתן על ידי ה FDA על 29 אוקטובר 2024.
מוקדם יותר, אסצימיניב אושר על ידי ה-FDA באוקטובר 2021 ועל ידי EMA באוגוסט 2022 לטיפול במבוגרים עם Ph+ CML בשלב כרוני (CML-CP), שטופלו בעבר עם ≥ 2 TKIs, ולטיפול במבוגרים עם Ph+ CML-CP עם המוטציה T315I.
התרופה הייתה בניסוי קליני להערכת יעילותה ובטיחותה בקו ראשון, קו מאוחר יותר וילדים עם CML.
האישור החדש עבור אנשים שאובחנו לאחרונה עם CML מבוסס על נתוני יעילות ובטיחות מהניסוי. היעילות של אססימיניב עבור Ph+ CML שאובחן לאחרונה ב-CP הוערכה בניסוי ASC4FIRST (NCT04971226) שבו חולקו 405 חולים אקראית (1:1) לקבל אסצימיניב או מעכבי טירוזין קינאז (IS-TKIs) שנבחרו על ידי החוקר. מדד היעילות העיקרי היה שיעור תגובה מולקולרית גדולה (MMR) לאחר 48 שבועות. תגובות הלוואי השכיחות ביותר (≥20%) היו כאבי שרירים ושלד, פריחה, עייפות, דלקת בדרכי הנשימה העליונות, כאבי ראש, כאבי בטן ושלשולים והפרעות המעבדתיות השכיחות ביותר (מעל 40%) בחולים עם Ph+ CML שאובחן לאחרונה ב-CP תוקנה ירידה בספירת לימפוציטים, ירידה בספירת לויקוציטים, ירידה בספירת טסיות דם, ירידה בספירת נויטרופילים וירידה בסידן.
Asciminib הוא מעכב טירוזין קינאז (TKI). הוא מעכב את פעילות קינאז ABL1 של חלבון ההיתוך BCR-ABL1 המשמש כמניע של התפשטות CML ברוב האנשים עם CML. הוא נקשר בכיס המיריסטואיל של חלבון BCR-ABL1 ונועל אותו למבנה לא פעיל.
***
הפניות:
- הודעה לעיתונות - ה-FDA מעניק אישור מואץ לאסצימיניב ללוקמיה מיאלואידית כרונית שאובחנה לאחרונה. פורסם ב-29 באוקטובר 2024. זמין ב https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: אישור ראשון. סמים 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
